Biomedicina

Terapia genética dá esperança para a "pior doença da qual você nunca ouviu falar"

Os pesquisadores de Stanford estão usando as células da pele da próprias pele dos pacientes para corrigir uma doença rara e debilitante da pele.

  • Quinta-feira, 22 de dezembro de 2016
  • Por Emily Mullin
  • Tradução por Elisa Matte (OPINNO)

Monique Roeder parecia um bebê saudável como qualquer outro, mas quando seus pés minúsculos foram pressionados contra um cartão para uma certidão de nascimento de lembrança, deixou para trás bolhas. O médico reconheceu que ela tinha epidermólise bolhosa, uma doença horrivel que faz com que a pele seja tão frágil que pode descascar ao menor toque.

Roeder, agora com 32 anos, tornou-se parte de um estudo de terapia genética na Universidade de Stanford, no qual alguns pedaços de sua pele foram removidos, geneticamente modificados e cultivados em folhas do tamanho de um iPhone.

Cirurgiões, em seguida, colocaram a pele modificada de volta para cobrir seus piores ferimentos, incluindo uma ferida que estava aberta há 16 anos e que desde então ficou fechada. "Ver que minha pele estava curada era simplesmente chocante", diz Roeder.

A epidermólise bolhosa tem sido chamada de "a pior doença da qual você nunca ouviu falar". Suas vítimas devem fazer curativos e sofrem uma dor horrível. Nos Países Baixos, que permite a eutanásia, duas crianças foram mortas para impedir o sofrimento.

A terapia genética oferece uma possível nova maneira de tratar a doença, que no caso de Roeder é devida a uma mutação do DNA que impede que seu corpo produza colágeno tipo 7, o material que ancora as camadas superior e inferior da pele juntos.

As terapias genéticas estão sendo desenvolvidas para tratar a hemofilia, a cegueira e outras doenças hereditárias. Em cada caso, um desafio fundamental é conseguir colocar o material genético corrigido no lugar certo do corpo.

Roeder mora em Utah, mas viajou para a Califórnia para participar do estudo, que é liderado por Jean Tang e Peter Marinkovich, professores associados de dermatologia em Stanford e pesquisadores principais do ensaio de terapia genética, que relatou seus resultados iniciais em novembro.

Tang e seus colegas fizeram dois pequenos buracos na pele de Roeder e extrairam células. Em seguida, eles usaram um vírus para entregar uma versão correta do gene de colágeno do tipo 7 a suas células da pele, que passou alguns meses em um laboratório crescendo em folhas pequenas, seis das quais foram então enxertados em sua pele.

Roeder passou uma semana em uma cama de hospital com ataduras sobre as áreas onde os enxertos de pele foram colocados. Quando as bandagens saíram, a pele saudável já havia começado a se formar no lugar de bolhas vermelhas escamosas, diz ela. Roeder e outros pacientes relataram que os enxertos de pele lhes permitiram fazer tarefas diárias, como se vestir, com menos dor e desconforto. Uma empresa de biotecnologia de doenças raras, Abeona Therapeutics, licenciou a ideia de Stanford.

Tang já tratou seis pacientes adultos até agora e diz que os benefícios duram cerca de um ano porque o corpo descama células naturalmente. Ela diz que os pacientes provavelmente teriam de receber o tratamento a cada dois ou três anos. Sua equipe vai começar a tratar adolescentes e, eventualmente, crianças com a doença da pele. Pessoas com a doença muitas vezes desenvolvem câncer de pele e morrem em uma idade jovem por causa de infecções persistentes da pele.

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